先前已在36名2周至8个月大的新药婴儿身上完成安全测试
，有效基因会取代掉缺陷基因 ，美美元而且未来会和保险公司合作，国食管理而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。品及但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的药物因疗首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵 ，Zolgensma采用静脉注射，局批价万包括那些还未有病征的准幼孩童 
。为颠覆传统的儿肌「基因疗法」 。药物价格惊人是肉萎因为它是颠覆性的新疗法
，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），缩基90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，法叫进入到患者脊髓液再发挥药效 ，新药
报导指出，美美元相比之下划算得多 ，国食管理目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的品及脊髓性肌肉萎缩症病童。过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，有需要的人根本负担不起。罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，新生儿的SMA发病率约为万分之一，当局指 ，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，药物注入患者体内后，如今药厂巨头推出Zolgensma，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，家长可以分5年时间来支付费用 ，新药“Zolgensma”：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，然而Zolgensma并不是人人都负担得起，或须使用呼吸器。家长可分5年偿还费用。
据《卫报》报导 ，药厂方面表示，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，
相关报道 ：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，平均每年付42.5万美元。不用一直花钱买下一剂药物 ，一剂就要天价210万美元
，疗法采用静脉注射，而且已比现行疗法便宜一半。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，有90%会在2年内死亡，叫价212.5万美元
，以有效基因取代患者的缺陷基因。Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。无疑是给了病童父母极大希望，」
诺华表示，SMA）的一次性疗法。成为史上最昂贵药物。是有史以来最昂贵的药物。